Vendredi, la société pharmaceutique Biogen annoncé la Food and Drug Administration a accepté sa demande de procéder à un examen prioritaire de leur médicament expérimental contre la maladie d’Alzheimer pour approbation. Le processus plus rapide que d’habitude prépare le terrain pour que le traitement, appelé aducanumab, soit le premier nouveau médicament approuvé pour la maladie dégénérative incurable depuis près de deux décennies. Mais de nombreuses questions se posent quant à savoir si l’aducanumab a suffisamment de preuves de son efficacité.
L’aducanumab est un anticorps créé en laboratoire conçu pour cibler l’amyloïde, une protéine présente dans le cerveau. Chez les personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer, des amas collants d’amyloïde appelés plaques se forment et s’accumulent dans le cerveau. On a longtemps pensé que l’amyloïde jouait un rôle de premier plan dans les lésions cérébrales caractéristiques de la maladie d’Alzheimer, de nombreux scientifiques avaient donc émis l’hypothèse que les médicaments capables de détruire la plaque pourraient ralentir ou empêcher une destruction supplémentaire du cerveau.
En mars 2019, cependant, Biogen et son partenaire japonais Eisai suspendu leurs essais cliniques de phase III sur l’aducanumab, après qu’un examen indépendant ait révélé que le médicament était peu susceptible d’atteindre l’objectif principal des essais, à savoir ralentir les troubles cognitifs chez les personnes soupçonnées d’avoir une maladie d’Alzheimer légère.
À l’époque, l’aducanumab était considéré comme le dernier échec de la ligne autrefois prometteuse de médicaments anti-plaque qui avait atteint les essais cliniques. Ce manque de succès a commencé à convaincre les scientifiques chercher ailleurs des traitements potentiels, tels que des médicaments qui interagissent avec le tau, une autre protéine du cerveau qui se forme en amas appelés enchevêtrements chez les patients atteints de la maladie d’Alzheimer.
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En octobre 2019, cependant, Biogen fabriqué une annonce surprenante. Ils avaient examiné les données de leurs essais (y compris les résultats recueillis après la fin de l’analyse qui a conduit à l’arrêt de l’essai) et conclu qu’il y avait en fait des données du premier essai montrant que le médicament aurait atteint l’objectif de ralentir sensiblement le déclin cognitif chez les volontaires, par rapport à un placebo. La société a également déclaré qu’elle disposait de données encourageantes sur un sous-ensemble de patients du deuxième essai ayant reçu une dose élevée du médicament, bien que l’essai global n’ait toujours pas montré de résultat cliniquement significatif. Sur ce, la société a annoncé qu’elle prévoyait de soumettre le médicament à l’examen de la FDA.
Ce nouveau développement signifie que la FDA effectuera un examen prioritaire du médicament pour approbation. L’agence devra prendre une décision d’ici le 7 mars 2021, bien que cela puisse arriver plus tôt que cela. Si le médicament était approuvé, ce serait le premier nouveau médicament approuvé pour la maladie d’Alzheimer à émerger dans environ 17 ans, et probablement le premier destiné à ralentir ou à empêcher l’aggravation de la maladie. Les cinq traitements actuellement approuvés pour la maladie d’Alzheimer, ne traiter que ses symptômes.
Cependant, des scientifiques et des experts extérieurs sont sceptiques quant aux preuves de l’aducanumab, même après la société a rendu certaines de ses données les plus récentes disponibles en décembre dernier. Et certains ont demandé à haute voix si l’entreprise utilise simplement les données de manière favorable pour récupérer un médicament défaillant.
La prochaine étape du processus peut clarifier ces questions. Avant que la FDA ne se prononce sur une approbation, elle convoque un groupe d’experts indépendants dans des domaines connexes pour examiner les preuves elles-mêmes et faire une recommandation. Bien que les recommandations ne soient pas contraignantes, la FDA est rarement en désaccord avec elles. Le temps nous dira bientôt si l’aducanumab y passera.
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