C'est enfin fini pour Aduhelm, le médicament sommaire contre la maladie d'Alzheimer que tout le monde détestait

Biogen abandonne son médicament terne contre la maladie d'Alzheimer, Aduhelm. La société basée dans le Massachusetts a annoncé mercredi qu'elle retirait le médicament du marché à la suite de mauvaises ventes et d'une controverse autour de son approbation par la Food and Drug Administration en 2021. La société affirme qu'elle ne le fait que pour « reprioriser » ses ressources vers ses autres , des traitements contre la maladie d'Alzheimer moins controversés, comme Leqembi.

Adulhelm a été développé par Biogen en collaboration avec la société pharmaceutique japonaise Eisai, après avoir obtenu une licence de la société Neurimmune. Il est composé de l'ingrédient actif aducanumab, un anticorps fabriqué en laboratoire conçu pour cibler la version mal repliée de la protéine amyloïde bêta. Chez les personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer, cette bêta-amyloïde malveillante s'accumule dans le cerveau et finit par se transformer en amas dommageables appelés plaques. Étant donné que l'aducanumab peut détruire la plaque dentaire en laboratoire, les scientifiques espéraient qu'il pourrait ralentir, voire inverser l'aggravation des symptômes de la maladie d'Alzheimer.

Le problème c'est qu'Aduhelm n'a jamais vraiment semblé fonctionner comme prévu. En 2019, Biogen a mis fin à ses recherches de phase III plus tôt après qu'un groupe d'experts indépendants surveillant les données ait déterminé qu'elles n'atteindraient probablement pas les objectifs préétablis des essais, qui étaient de ralentir sensiblement la perte de fonction cognitive des patients. Cependant, environ six mois plus tard, la société a soudainement changé de cap, annonçant que sa nouvelle analyse avait effectivement trouvé suffisamment de preuves de l'efficacité du médicament et qu'elle soumettrait le médicament à l'approbation formelle de la FDA.

Mais d’autres experts n’ont pas acheté ce que vendait Biogen. En novembre 2020, un comité consultatif externe réuni par la FDA a largement recommandé à la FDA de ne pas approuver le médicament. La FDA est rarement en désaccord avec ces recommandations, mais c’est exactement ce qu’elle a fait en juin 2021, lorsqu’elle a obtenu l'approbation accélérée d'Aduhelm, une catégorie spéciale qui nécessite des preuves moins rigoureuses de l'efficacité d'un médicament (en échange, les entreprises doivent mener davantage d'essais cliniques et éventuellement présenter des preuves solides de la valeur du médicament). La société a encore haussé les sourcils lorsqu'elle a annoncé que le prix catalogue du médicament serait de 56 000 dollars par an.

Même si certains défenseurs des patients ont salué l'approbation du médicament, la réaction de la communauté scientifique a été largement négative, et elle s'est rapidement manifestée. Plusieurs experts du comité consultatif de la FDA ont démissionné en signe de protestation, tandis que de nombreux les médecins ont juré qu'ils ne prescriraient pas le médicament à leurs patients. À la fin du mois, le média STAT News a découvert des preuves d'un relation inhabituellement amicale entre les principaux employés de Biogen et les responsables de la FDA, ce qui a déclenché une enquête du Congrès sur la question. Cette enquête finalement trouvé que le processus d'approbation d'Aduhelm par la FDA était « truffé d'irrégularités ».

Mais peut-être que le dernier clou du cercueil est venu en avril 2022, lorsque Medicare officiellement promulgué une politique qui limiterait sévèrement la couverture du médicament et d'autres médicaments contre la maladie d'Alzheimer avec une approbation accélérée jusqu'à ce que ces traitements démontrent clairement leur efficacité. À la même époque, Eisai lavé s'est emparé de tout et a cédé le contrôle total du médicament à Biogen.

Suite à tout cela, Aduhelm n'a pas réussi à générer de ventes importantes, même après que l'entreprise a réduit de moitié le prix catalogue. Selon Biogen, seulement 2 500 personnes environ prennent actuellement ce médicament, réparties dans les programmes d'accès cliniques, commerciaux et mondiaux de l'entreprise.

Biogen retirera non seulement Aduhelm du marché, mais mettra également fin à ses essais cliniques restants. Dans son annonce de la décision de mettre pleinement en service Aduhelm, la société a nié que cette décision était liée à « des problèmes de sécurité ou d’efficacité ». Et il affirme que la plupart des ressources consacrées au soutien du médicament seront simplement transférées vers d'autres parties de son programme de développement sur la maladie d'Alzheimer.

« Nous avons acquis des connaissances significatives grâce au développement d'ADUHELM et nous continuerons à le faire tout en poursuivant notre travail de pionnier dans le domaine de la maladie d'Alzheimer », a déclaré Priya Singhal, responsable du développement chez Biogen, au sein de la direction de la société. annonce.

Biogen a connu davantage de succès avec son médicament anti-amyloïde de deuxième génération, Leqembi. Contrairement à Aduhelm, ce médicament s'est avéré clairement atteindre les objectifs de ses essais de phase III en ralentissant le taux de déclin cognitif des personnes. Les scientifiques se demandent encore si cette modeste réduction est réellement perceptible dans la vie quotidienne des patients, mais Approbation complète de la FDA pour Leqembi L’année dernière a été généralement perçue sous un jour beaucoup plus positif. Et il est possible que de futurs traitements similaires ou autres interventions conduira réellement à des améliorations substantielles dans les soins pour la maladie d'Alzheimer un jour ou l'autre.

Si tel est le cas, Aduhelm pourrait bien finir par devenir une note de bas de page désordonnée dans une histoire par ailleurs pleine d’espoir.